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2020年,这些生命科学新锐公司值得关注(上)

发布时间:2020-01-19 12:24 编辑: 来源:

【编者按】日前,BioSpace发布了“Class of 2020”榜单,该榜单从各方面因素综合考量后,评选出北美地区2020年度值得关注的20家生命科学初创公司。该名单中的公司虽成立于2018年后,但在短短的时间里已对行业产生了很大的影响。以下是榜单上排名前十的公司。

本文发于创鉴汇;ↅ经亿欧大健康整理,供行业人士参$考。

1. Cerevel Therapeutics

Cerevel Therapeutics成立于2018年,由辉瑞(Pfizer)和贝⿻恩资本联合创办。该公司着力于研发中枢神经(CNS)疾病领域的治疗药物。

辉瑞向Cerevel提供一系┓列处于不同临床研究阶段♀的化合物和若干临床前研发阶段的化合物,所涉及的疾病治疗领域包括帕金森病、阿尔茨海默病、癫痫、精神分裂症和成⇔瘾性疾病。

贝恩资本承诺出资3.5亿美元,并表示,如果将来有需要,还将提供额外的资金。2019年◁9月,Cerevel公布了其在研药物tavapadǐon,在治疗帕金森病患者的2期试验中达到统计学意义上显著改善运动机能的主要研究终点。

2. Anthos Therapeutics

Anthos Therapeutics成立于2019年,曾获得黑石生命科学2.5亿美元投资。该公司的主打产品是从诺华(Novartis)公司获得的MAA868。这是一款抗凝血因子XI/XIa的单克隆抗体,目前已完成临床前和1期临床研究。

血栓形成(thrombosis)是导致发病和死亡的重要原因。血栓可以阻塞动脉或者静脉,在肺部出现的血栓可造成肺栓塞,而在大脑出现的血栓可造成中风。目前的血液稀释剂通常伴随着出血风险,而◆且需要每日服用。

MAA868的研究结果表明,它不但具有抗血栓形成的Л活性,╝而且出血风险很小。值得一提的是,患者只需每月接受一次治疗就可以降低血栓生成风险,有望提高患者用药的依从性。

3. Century Therapeutics

Century Therapeutics成立于2019年,它获得拜耳,Versant,Fujifilm Cellular Dynamics(FCDI)投资的2.5亿⊙美元。Century曾与FCDI建立战略合作伙伴关系,以开发多能干细胞(iPSC)衍生的癌症免疫效应细胞。

FCDI的iPSC垂直整合平台在过去15年中进行了优化,目前已经可以使用基因组无融合方法生成GMP级iP♤SC系列。Century还拥有FCDI领先的免疫效应细胞分化方案和知Ψ识产权,可以商业◎规模生产GMP级免疫效应细胞。

4. Cyclerion Therapeutics

Cyclerion Therapeutics成立于2019年,它从Ironwood Pharmaceuticals剥离出来,并进行△了高达1.75亿美元的私募交易。

该公司主要利用sGC药理学平台ы开发严重的孤儿病治疗药物。Cyclerion目前有五个不同的sGC产品组合,每个产品均针对独特的靶点而设计。其中,o︶︷︸linciguat已进入治疗镰状细胞疾病患者的2期试验,p′raliciguat也已进入治疗糖尿病性肾ⓞ病患者的2期试验。IW-6463正在1期试验中治疗严重的中枢神经系统疾病。此外,它还有两项针对严重肝脏和肺部疾病的后δ期开Э发项目。

5. Mirum Pharmaceutical?s

Mirum Pharmaceuticals成立于2018年。该公司从夏尔(Shire)获得了maralixibat的授权许可,开发用于治疗Alagille综合征(ALGS)和进行性家族性肝内ё-胆汁淤积症(PFIC)患者,这两种疾病是主要影响儿童患者的遗传性肝病。

此前,美国FDA已⊙授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定,用于治疗1岁及以上ALGS儿童患者的瘙痒症状和2型PFIC患者。该疗法在治疗ALGS儿童患者的2b期临床试验中,显著降低了患者的血清胆汁酸(sBA)水平,并改善患者的瘙痒症状。2019年7月,Mirum宣布首次公开募股(▬IPO),筹集7500万美元。

6. Passage Bio

Passage Bio成立于2019年,并在当年2月份完成由奥博资┍本(OrbiMed)领投的1.155亿美元A轮融资。此后,它又完成了1.1亿♨的B轮美元,使融资总额达到2.255亿美元。该公司将利用该笔资金开发五种候选治疗药物,以治疗罕见的单基因中枢神经系统疾病(CNS)。

这些开发项目与宾夕法尼亚大☼学(University of Pennsylvania)达成研究合作许可协议,并得到公司联合创始人James M. Wilson 博士的支持。Passage Bio还可以选择另外7个罕见单基因CNS适应症的临床前开发项目,其中包括GM1神经节苷脂病,额颞叶痴呆(FTD),预计这些项目将于今年进入临床阶段。

7. Qpex Biиopharma

Qpex Biopharma成立于2018年。此前,它已成功完成3300万美元的A轮融资。Qpex专注于开发新型抗生素,以应对全球日益增长的抗生素耐药性的威胁。此前,它从The Medicines Company获得临б床前抗感染候选药物,包括拥有独特药理学性质的-内酰胺酶抑制剂技术。

Qp╜ex Biopharma还与生物医学高级研究与发展管理局 (Biomedical Advanced Research and Development Authority,BARDA)建立了战略合作伙伴关系,BARDA是美国卫生与公众服务部(Department o◙f Health an〇d Human Services)的一个附属部门。

该公司表示,与BARDA的合作有可能获得高达1.32亿美元的资金支持,以推进一系列新型抗生素的开发,对抗耐药性及革兰氏阴性感染。

8. Thrive Earlier △Detection

Thrive Earlier Detection公司成立于2019年。此前,它已完成1.1亿美元的A轮融资。这家公司致力于将癌症早期诊断整合到常规医疗护理中去。该公司将继续推动其主打液体活检产品CancerSEEK的开发和推广。

CancerSEEK是一款可以在癌症早期检测多种癌症类型的液体活检。它是基于约翰霍普金斯大学(Johns Hopkins University)的癌症研究先驱Bert Vogelstein、Kenneth Kinzler、和Nickolas Papadopoulos博士的研究开发的。

CancerSEEK检测将对循环肿瘤DNA(ctDNA)中的基因组突变和血浆中与癌症相关的蛋白标志物进行分析,发现多种不同癌症类型中的共同特征。这款液体活检已经获得美国FDA授予的突破性医疗器械认定,用于发现胰腺癌和卵巢癌相关的基因突变和蛋白生物标志物。

9. Maze Therapeutics

Maze Therapeutics公司成立于2019年,该公司利用天然存在的基因变异和大规模基因筛选,发现预防疾病的基因变异,并且开发基于这些基因功能的疗法。人类基因中天然存在的多样性可能提高,也可以降低特定疾病的风险。

例如,携带APOE4等位基因的人群患上阿尔茨海默病(AD)的风险提高,而携带AㄨPOE2等位基因的人群患上AD的风险则会↗降低。∞携带同样致命基因突变的患者可能因为身体中其它基因的多≌样性而产生严重程度不同的症状。Maze公司的研发策略是探索人类中已经存在的基因多样性,从中发现能够降低特定疾病风险的基因变异,然后开发创新疗法来模拟这些基因变异的效果。

10. Ribon Therapeutics

Ribon Therapeu⿷ti°゜cs成立于2019年,在其A轮和B轮融资∈中共筹集了9500万美元。Ribon的研究重点是PARP酶家族的●成员PARP-┑7。PARP-7抑制剂代表了一种℅新的治疗方法,其开发的RBN-2397已在治疗晚期实体瘤的1期试验中完成首例患者给药。

Ribon公司还建立了一个mono‖∠PARP综合技术平台,用于开发治疗癌症等疾病的小分子药物。MonoP♦ARP在调节使癌细胞存活的应激反应中发挥重要作用。有12种不同的monoPARP可以在多种应激反应中发挥作用,这使monoPARP抑制剂在很多的治疗领域具有◎很大的治疗潜力У。

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